Произошла научная революция в лечении сахарного диабета 1 типа. Результаты последнего масштабного исследования, опубликованные в престижном журнале Nature Biotechnology, открывают новую эру доступности инсулина для миллионов людей по всему миру. Ключом к этому прорыву является способность модифицированных бактерий синтезировать человеческий инсулин с поразительной точностью.
С момента открытия инсулина как основного регулятора уровня глюкозы в крови в 1920-х годах его извлечение из поджелудочной железы животных служило единственной терапией для пациентов с сахарным диабетом 1 типа. Этот процесс был трудоемким, сопровождался риском возникновения иммунной реакции и не отвечал потребностям быстро растущего населения, нуждавшегося в инсулине. Поворотный момент наступил в 1978 году, когда ученым удалось создать человеческий ген, кодирующий белок инсулин. Введение этого гена в бактериальные организмы, такие как кишечная палочка, заложило основу для промышленного производства человеческого инсулина, устранив этические и гигиенические проблемы, связанные с использованием животных.
Однако ранние попытки реконструировали инсулин только по А- и В-цепям, что требовало дальнейшей сборки в функциональную молекулу. Новое исследование представляет собой принципиально новую технологию - синтез целой, полностью функциональной молекулы инсулина непосредственно в бактериальных клетках.
Авторы исследования под руководством профессора Джонсона из Университета Миссисипи, используя мощные технологии CRISPR-Cas9, модифицировали геном кишечной палочки таким образом, чтобы бактерии вырабатывали полноценный, биологически активный инсулин в своей цитоплазме.
Ключом к успеху стала разработка искусственного промотора-оператора, который позволяет регулировать экспрессию гена инсулина человека с высокой точностью. Благодаря этому бактерии синтезируют инсулин в оптимальных количествах и с высокой степенью чистоты. Уникальным свойством этого метода является то, что инсулин вырабатывается внутри клеток в естественном виде, что сводит к минимуму возможные дефекты или потерю активности при химическом синтезе и сборке отдельных цепочек.
Экспериментальные исследования, проведенные на животных моделях диабета, подтвердили полную терапевтическую эффективность синтетического инсулина, вырабатываемого кишечной палочкой. Было показано, что бактерии вырабатывают инсулин в дозировках, сопоставимых с теми, которые используются в коммерческих лекарствах, поддерживая нормальный уровень глюкозы в крови и предотвращая осложнения диабета.
Значение этого открытия трудно переоценить. Многообещающий путь, открытый исследователями, позволит производить инсулин по значительно сниженной цене, с повышенной эффективностью и в гораздо большем объеме, что сделает этот жизненно важный препарат доступным миллионам пациентов, особенно в развивающихся странах, где он остается недостижимой роскошью. Кроме того, эта технология открывает возможности для производства инсулина с индивидуальными модификациями, адаптированными к конкретным генетическим и клиническим особенностям каждого пациента. Этот подход может стать революционным в индивидуальном лечении диабета, приблизив его к полному контролю и улучшив качество жизни миллионов людей.