Научное сообщество шокировано обнадеживающими результатами исследования, проведенного группой ученых из медицинской школы Массачусетского университета в сотрудничестве с BioGenesis. Журнал Nature опубликовал статью, в которой подробно описывается принципиально новая стратегия лечения диабета 1 типа – генная терапия с использованием клеток, продуцирующих инсулин, разработанная в лаборатории.
Исследователи использовали усовершенствованный вирусный везикулум для доставки гена, кодирующего препроинсулин, в клетки поджелудочной железы пациентов с сахарным диабетом 1 типа. Препроинсулин является предшественником инсулина, который сам по себе не обладает гормональными свойствами, но преобразуется в инсулин клетками поджелудочной железы. Ген, встроенный в везикулу, научился самостоятельно вырабатывать препроинсулин, превращая клетки пациента в "фабрику инсулина".
Клинические испытания на добровольцах с сахарным диабетом 1 типа показали поразительные результаты. Через три месяца после начала терапии 87% испытуемых смогли значительно снизить дозировку или полностью отказаться от внешних инъекций инсулина. Участники исследования зафиксировали нормализацию гликемических показателей, значительное снижение уровня HbA1c (средняя концентрация глюкозы в крови за последние 2-3 месяца) и стабилизацию артериального давления.
Особый интерес представляют долгосрочные перспективы этой генной терапии. По предварительным оценкам ученых, генный компонент может функционировать в течение длительного времени, обеспечивая стабильный уровень инсулина и значительно снижая риски осложнений сахарного диабета 1 типа, связанных с колебаниями гликемии.
Ключевым преимуществом разработанной стратегии является устранение самой причины сахарного диабета 1 типа – разрушения инсулинпродуцирующих клеток поджелудочной железы. Генная терапия восстанавливает способность организма самостоятельно вырабатывать инсулин, тем самым существенно меняя подходы к лечению этого заболевания.
Следующим этапом является проведение масштабных клинических испытаний с участием большого количества пациентов с сахарным диабетом 1 типа разного возраста и стадии заболевания. Успешное прохождение этих этапов открывает путь к революционному переформатированию лечения сахарного диабета 1 типа: от постоянной зависимости от внешнего инсулина к надежному внутреннему источнику, который может значительно улучшить качество жизни людей с этим заболеванием.
Научный прогресс, описанный в публикации, является беспрецедентным достижением в борьбе с сахарным диабетом 1 типа. Это дает надежду на будущее, в котором жизнь людей с сахарным диабетом станет более полноценной и комфортной.